11月28日，“士泽生物”微信大众号发布文章，称近来士泽生物医药（姑苏）有限公司（Roche A
11月28日，“士泽生物”微信大众号发布文章，称近来士泽生物医药（姑苏）有限公司（Roche Accelerator Member；姑苏严重立异团队；简称“士泽生物”）联合上海市东方医院（同济大学隶属东方医院）刘中民团队等顺利完结“临床级iPSC衍生亚型神经前体细胞治疗渐冻症（肌萎缩侧索硬化症；ALS）”的全球首例患者入组。
“渐冻症”（肌萎缩侧索硬化症；ALS）是一种运动神经元病及进行性神经退行性疾病，渐冻症患者俗称渐冻人。渐冻症患者的运动神经元继续退行性病变和逝世，导致患者呈现上、下运动神经元兼并受损，终究可导致瘫痪，从无法行走到无法说话、吞咽、呼吸。
据《每日经济新闻》记者计算，现在国内获批的渐冻症药物共有3款，这中心还包含本年10月获批上市的托夫生注射液（Tofersen），该药物由渤健生物科技（上海）有限公司出产，可用来治疗带着超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的渐冻症（渐冻症又叫肌萎缩侧索硬化，以下简称ALS）成人患者，是全球首个SOD1-ALS对因治疗药物。
不过，临床多个方面数据显现，渐冻症患者的均匀存活期约39个月，现在尚无可以实质性缓解或抢救渐冻症的有用临床药物及临床解决方案。
而依据“士泽生物”微信大众号，此次公司正式由国家两委局获批展开的临床研讨，选用自主开发的用来治疗渐冻症的临床级iPSC衍生亚型神经前体细胞新药（FIC），该全世界立异性产品已于2023年取得美国食品药品监督管理局（FDA）认证颁发全球孤儿药（Orphan Drug Designation，ODD）资历，是首个我国自主iPSC衍生细胞药取得FDA认证并颁发孤儿药资历、也是迄今为止全球首个用来治疗渐冻症的具有孤儿药资历的iPSC衍生细胞药物。
记者注意到，除了渐冻症，士泽生物获批展开的iPSC衍生细胞治疗神经系统疾病的国家级存案临床研讨项目中，还有一项用来治疗中重度帕金森病。上述文章显现，现在公司仍在招募帕金森病和渐冻症的临床受试者。
